盘点：2014年FDA批准的养大药！

1982年，美国政府的有名患家庭成员和支持学生组织筹组了一个“非正式联盟”，呼吁立法支持孤女药适度和病人有名患的药适度物制造，1983年，这个组织成功使美国政府国会通过了“孤女药适度法案”，该法案制定了的发展孤女药适度的诸多激励适度措施。

30多年以前了，FDA共验证多达3000个孤女药适度，获批的有400多个，涉及447种有名患的病人。在其2013年批破例的27个一新药适度中，也有10个是孤女药适度。下面就让我们细数2014年1年初至今FDA批破例的孤女药适度：

1.trametinib/dabrafenib：该组合临床2014年1年初8日获FDA批破例，2012年9年初20日被FDA定适度为孤女药适度，定适度结核病为IIb期到IV期的脑瘤。trametinib和dabrafenib皆为史克制造，用以病人没法移植手术手术或转移适度FDA确诊的BRAFV600E或V600K突变改型脑瘤。借助于临床中服药150mgtrametinib胶囊和2mg dabrafenib片。

2.tasimelteon（他司美琼）：制剂Hetlioz，2014年1年初31号批破例港交所，2010年1年初FDA颁给其孤女药适度资格。静脉注射由Vanda制造，是一种褪黑激素蛋白生物体-HT，用以病人几乎失明高血压的非24h睡眠阻碍，这是FDA首次批破例用以病人该疾患的精神阻碍用药适度。

3.ibrutinib（依鲁替尼）：制剂Imbruvica，2013年11年初首次获FDA批破例，用以病人套蛋白霍奇金，而其2012年6年初4日被颁给孤女药适度地位的结核病为2014年2年初12破例的慢适度胸腺白血患结核病。

依鲁替尼是布鲁顿酪氨酸激蛋白质胺，由年所由因绘制“全人类DNA图谱”而闻名的美国政府塞莱拉（Celera）基因技术Corporation整合，但由于Celera资金和资源问题，2006年Celera将该药适度的整合权转让给加州的PharmacyclicsCorporation。

2011年，强生Group子Corporation杨森制剂适度（Jassen）通过先期支付1.5亿美元而拿到与PharmacyclicsCorporation合作整合的权利,一旦一新药适度临床试验成功并且获批港交所，Pharmacyclics制剂适度Corporation将共计拿到9.75亿美元收入，双方还将共同分享销售计。

4.elosulfase alfa：制剂Vimizim，2014年2年初14日获FDA批破例港交所，2009年5年初15日被颁给孤女药适度资格，用以病人ⅣA改型黏胶原肽贮积症（过氧化物-6-水解蛋白质不够造成）。静脉注射能够替代高血压体内不够的过氧化物-6-水解蛋白质，由BioMarin制造，也是首个获FDA批破例病人该疾患的药适度物。

5.droxidopa（屈昔多巴）：制剂Northera，2014年2年初18日获FDA批破例港交所，2007年1年初17日获孤女药适度验证，用以病人上皮蛋白自主脊髓心律不整高血压、GABA-β-羟化蛋白质不够症高血压以及非糖尿患自主脊髓患变高血压的脊髓症状适度适度抽搐。静脉注射有灵北制剂适度制造，目前欧美国家已有港交所。

6.metreleptin（美曲普汀）：制剂Myalept，2014年2年初24获FDA批破例港交所，2001年8年初22日被定适度为孤女药适度，用以病人脂肪糖类阻碍继发的糖类紊乱，美曲普汀可以辅助饮食作为先天或继发适度脂肪糖类阻碍高血压瘦素不够肺炎的替代临床。静脉注射由Amylin制造，是一种重组人甲硫氨酰瘦肽（人瘦素类似物）。

7.propranolol（普萘洛尔）：制剂Hemangeol，2014年3年初14日FDA批破例普萘洛尔用药氢氧化钠港交所，由PierreFabre Dermatologie制造，用以病人胎儿血管瘤，该药适度因此结核病2008年9年初5日拿到孤女药适度资格。

8.miltefosine（米替福一新）：制剂Impido，2014年3年初19日获FDA批破例港交所，由PaladinTherapeutics制造，用以病人利什曼患，2006年10年初10日被颁给孤女药适度地位。米替福一新是一种十六烯磷酸胆碱，以前作为效药适度物生产，后推断出其有效寄生虫的依赖性。

9.Coagulation factor IX （recombinant）Fc fusion protein：重组凝血生物体IXFc交融肽，制剂Alprolix，静脉注射由百健艾迪制造，2014年3年初28日FDA批破例其用以控制和预防B改型血友患（先天适度凝血生物体IX不够症或感恩节患）高血压坏死癫痫，该药适度物因此结核病2008年10年初30日被颁给孤女药适度地位。

10.ethiodized冷水本品：制剂Lipiodol，静脉注射由GuerbetLLC制造，2014年4年初4日获FDA批破例港交所，2013年9年初26日被定适度为孤女药适度，用以已知肝癌高血压肝动脉内这样一来使用后恶性肿瘤呈像。

11.ramucirumab（雷莫芦嘌呤）：制剂Cyramza，礼来制造，2014年4年初21日获FDA批破例港交所，2012年2年初16日被颁给孤女药适度地位。静脉注射是人血管内皮生长生物体蛋白生物体2拮效剂，用以进展期癌或胃十二指肠连接部腺癌高血压的病人。

12.siltuximab：制剂Sylvant，静脉注射是白蛋白间质6单克隆效体，原研强生，2014年4年初23日获FDA批破例港交所。2006年5年初26日被定适度为孤女药适度，用以病人有名患多该中心改型巨大呼吸道增生症（MCD），亦称Castleman患（CD），该患属原因未明的自由基适度呼吸道患之一，临床较为常见。

13.mercaptopurine用药氢氧化钠：6-巯基嘌呤用药液，制剂Purixan，2014年4年初28破例用以儿童急适度胸腺白血患高血压，静脉注射由Nova实验室生产，6-巯基嘌呤用药液也凭借此结核病于2012年8年初20日被颁给孤女药适度地位。

14.ceritinib（色瑞替尼）：制剂Zykadia，由诺华生产，2014年4年初29日获FDA批破例港交所，用以病人间变适度霍奇金激蛋白质（ALK）阳适度转移对克唑替尼进展或没法耐受的非小蛋白改型肺癌（NSCLC）。

2013年9年初27日，色瑞替尼因此结核病被颁给孤女药适度地位。静脉注射是一种用药的多肽ALK 酪氨酸蛋白质胺。与克唑替尼相比，色瑞替尼不抑制MET激蛋白质的活适度，但可抑制IGF-1（激素样生长生物体1）蛋白生物体。

15.antihemophilic factor （recombinant）Fcfusion protein：重组效血友患生物体Fc交融肽，制剂Eloctate，静脉注射由百健艾迪制造，2014年6年初6日被FDA批破例港交所，并在2010年11年初23日被颁给孤女药适度地位，用以控制和预防和儿童血友患A（先天适度Ⅷ生物体不够症）坏死事件，屯移植手术期处理过程，以及防止或减少坏死癫痫的同样预防。

16.coagulation factor VIIa （recombinant）：重组凝血生物体VIIa，制剂NovosevenRt，由诺和诺德生产，2014年7年初2日被批破例用以革兰滋慢赖凝集急于症（血小板急于症），主要是针对对血小板输注抵效的和儿童高血压。静脉注射2004年6年初18日被颁给孤女药适度地位。

17.Belinostat：制剂Beleodaq，静脉注射是一种组肽去底物蛋白质胺，用以病人复发难治适度上皮蛋白T蛋白霍奇金（PTCL）。2009年9年初3日被颁给孤女药适度地位，2014年7年初3日在美国政府获批。

Belinostat以前由丹麦Curagen制剂适度Corporation制造，在2005年转让给TopoTarget制剂适度Corporation，而后TopoTarget又在2008年以二千六百万美元买入Belinostat的全部整合权。

在2010年TopoTarget和Spectrum制剂适度Corporation签定，共同整合。在欧美国家深圳万乐申报了一项简单、公共安全的合成Belinostat的方法，已拿到国家知名产权局下发的专利证书，同时获破例FDA进入快速审批通道，在欧美国家属于首推。

18.C1-esterase inhibitor （recombinant）：重组C1水解蛋白质胺，制剂Ruconest，1999年2年初23日获孤女药适度地位，2014年7年初16破例港交所。由Stantarus和Pharming跨国企业共同制造，用以病人病变或拿到的C1水解蛋白质胺不够造成的胃炎溃疡急适度癫痫。

病变胃炎溃疡系常染色体病变疾患，可揭开序幕任何年龄，而常见于成年早期，是一种有名的和潜在的威胁生命的疾患。

19.dantrolene sodium：丹曲林钠，混悬改型注射液，每大部分瓶的病人剂量为250mg/5mL，可在不到1分钟的时间内注射完毕，大大缩短了病人时间。静脉注射制剂Ryanodex，由Eagle制剂适度生产，2014年7年初24日获FDA批破例港交所。

此前，FDA已于2013年8年初颁给Ryanodex孤女药适度地位，用以病人恶适度过热（MH）。MH是一种病变肌患，以高糖类为特征，高血压受伤害到某些药适度物后触发。该患是目前所知的唯一一种可由同样用药适度造成屯移植手术期死亡的病变疾患。

20.idelalisib：制剂Zydelig，由Calistoga制造，后被吉列德购买，2014年7年初23日获FDA批破例港交所。静脉注射被颁给两项孤女药适度地位，一项是作为单药适度病人复发适度卵母蛋白B蛋白非霍奇金霍奇金（FL），2013年9年初26日被颁给；另一项是用以病人慢适度胸腺白血患（CLL）和复发适度小胸腺霍奇金（SLL），2013年10年初15日被颁给。

21.eliglustat：制剂Cerdelga，由美国政府健赞Corporation整合，2008年9年初17日被颁给孤女药适度称号，2014年8年初19日被FDA批破例用以病人I改型戈谢患。戈谢患是一种有名的遗传患，这类高血压没法诱发足够的葡糖脑苷脂蛋白质，该蛋白质不够会造成不正常的脑苷脂在网状内膜内释放出。

22.eltrombopag（艾曲波帕）：制剂Promacta，史克整合，2008年第一次在美国政府港交所，用以病人经低剂量类药适度物、免疫球肽病人无效或脾手术术后慢适度特发适度血小板减少适度关节炎（ITP）高血压的血小板减少。

但是静脉注射2013年11年初8日被颁给孤女药适度称号是由于其病人对腹水临床自由基不足的重症再生阻碍适度贫血（SAA）高血压淋巴减少症，该结核病2014年8年初26日获FDA批破例。

SAA是一种有名疾患，高血压胰脏无法诱发足够的一新淋巴。目前，尚未有药适度物获批用以对初始腹水临床无响应的SAA高血压的病人，这类高血压在确诊后，约有40%的高血压在5年内会死于感染或坏死。

23.pembrolizumab：制剂Keytruda，由默沙东整合，2012年11年初19日被颁给孤女药适度称号，2014年9年初4日正式获批，被选为FDA批破例的首推程序适度蛋白死亡1（PD-1）嘌呤。

该药适度结核病为必手术的或转移适度脑瘤。Pembrolizumab是一种一新改型人源化嘌呤，通过依赖性以PD-1提升药剂免疫，消灭中叶脑瘤。静脉注射是该类改型药适度物的首推，最主要百时美施贵宝、罗赖及阿斯利康在内的Corporation打算频频整合用以各种癌症的类似病人药适度物。

查看信源地址