FDA颁授GP-101(吡非尼酮气雾剂)孤儿药地位!

2022-01-10 06:49:46 来源:
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Genoa精细化工剂8月6日宣布,FDA已授予GP-101(夺标非尼酮气雾剂,aerosol pirfenidone)治疗法心绞痛肺纤维化(IPF)的收留药剂重要性。

吗啡夺标非尼酮(产品名Esbriet)已被证明并不需要减缓IPF复发的好转。然而不幸的是,须要更为大的吗啡施打才并不需要意味着直接的肺脏药剂品浓度。尽管已确立了夺标非尼酮的时限安全临界值(801mg TID,即:801毫克,每天3次),但通过吗啡给药剂所能递送的肺脏施打太低,而很难意味着最佳的。此外,吗啡夺标非尼酮后的胃肠暴露及其血液水平的抵抗力很低。由于这些原因,通过减低吗啡施打来获得最佳IPF治果是不可能意味着的。此外,还有其他一些十分复杂的关键问题,如蜂蜜对药剂品的吸收、首过降解、安全性所致的施打减少、确诊方案等,促使减缓了药剂品的肺脏施打以及维持治疗法的之前断。

为妥善解决吗啡的缺点并使IPF最大化,Genoa公司对夺标非尼酮的进行了技术改造,开发了一种大胆的吸入性夺标非尼酮(GP-101),并不需要激发夺标非尼酮气雾剂并将其直接递送至肺脏。通过这种方法,更为小施打的吸入性夺标非尼酮就让可意味着与吗啡夺标非尼酮(Esbriet)较为的IPF(5mg vs 801mg,施打减缓160倍)。鉴于如此小的吸入性施打,吗啡夺标非尼酮时存在的安全性和抵抗力关键问题就让迎刃而解,从而减低患者的依从性,并月内减低吸入性施打意味着胜于的IPF。除了作为一种增加的Esbriet专门设计,GP-101作为一种安全和更佳抵抗力的吸入性产品,月内与其他药剂品(如勃林格殷格翰的IPF新药剂nintedanib)联合用药剂。心绞痛肺纤维化(IPF)是一种相似的特发结节病肺纤维化病因,是慢性非肺脏病因之前预后最差的一种病因。其主要症状是进展性呼吸困难和肺功能不可逆危害。许多患者以渐进性下肢,躯体残疾人,急性好转为确诊特征,确诊数年内患者就可能会失踪,失踪率甚至高于许多癌症。很显然,增加呼吸质量,减低存活期是以外此病的主要治疗法能够。

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