American FDA 网站 5 月 17 日第一时间，American FDA 今天准许 Vertex 生物科技旗下 Kalydeco（ivacaftor）新适应以证，主要用途囊性脑膜炎治疗。这次准许之后，Kalydeco 所能治疗的相似遗传基因数量是该抑制剂现在的三倍，使其由治疗 10 种变异增加到 33 种。在某种程度上来说，FDA 的准许决定是基于的实验室样品的结果，FDA 在审评时选用了这些结果及早期的体内抗病毒证据。这种作法基于的实验室统计数据，为抑制剂增加额外的相似变异表达方式的疟疾提供了一种间接地。
「许多相似变异表达方式的囊性脑膜炎病患属于这种小正要群，进行时抗病毒是不可行的，」FDA 抑制剂评价与研究里心主任、医学博士 Woodcock 称。「这种挑战引发我们在精准医疗的为基础选用一种替代方法，这样使得确认某些意味著对 Kalydeco 有响应以的遗传基因成为意味著。
囊性脑膜炎严重影响产生分泌物、汗水及消化液的细胞内。由于充分的阳离子（氯化物）及水滞留细胞内的爱国运动，这些分泌液体通常淡而滑。渐进性疟疾病患其囊性纤维跨膜转导调控系数（CFTR）基因存在一种原因，其不能调节阳离子与水的爱国运动，引发分泌液变得稠厚。分泌液积聚在大肠、消化道及体内其它胸部，从而引发严重的呼吸及消化情况，以及其它肝硬化，如感染及糖尿病。
活体细胞内模型系统的结果表明这种作法可以合理地预报 Kalydeco 的病理；也。在的实验室里，当其它变异对 Kalydeco ；也时，研究人员都能以此外推其它变异在早期抗病毒里证明的病理获利。这引发了该抑制剂目前限于遗传基因范围的增加。
Kalydeco 的市售剂型为非处方药或口服颗粒，每天用药两次，随含脂肪的食物三人服用，该抑制剂适度 CFTR 基因制造的蛋白功能更佳，并因此改善大肠功能及囊性脑膜炎的其它方面，还包括高血压。如果不知道病患的性状，应以利用 FDA 准许的一种囊性脑膜炎变异样品检查病患是否存在 CFTR 变异，若变异样品产品应以主要用途预先有建议，随后应以选用双向测序予以检验。
囊性脑膜炎是一种相似病，其在American严重影响了左右 3 万人。Kalydeco 主要用途 2 岁及以上年龄病患，适主要用途基于病理和/或活体（的实验室）统计数据对抑制剂治疗有一种敏感 CFTR 遗传基因的病患。此次适应以证的扩展将严重影响另外 3% 的囊性脑膜炎青年人，左右有 900 名病患。Kalydeco 作为一个以病患为里心成功开发抑制剂的不可否认，则会对疟疾提供更佳的理解。例如，囊性脑膜炎该机构拥有 2.8 万个病患注册记录，还包括基因统计数据，这些在研究时可以获得。
Kalydeco 的常见副作用有头痛；上呼吸道感染（普通感冒），还包括喉咙痛、鼻腔或十二指肠充血、或流鼻涕；胃（腹部）疼痛；病症；皮疹；头痛；痉挛。Kalydeco 与心肌升高（肝脏产生的各种酶）及妇产科白内障等风险相关。Kalydeco 与正因如此 CYP3A 诱导剂（如利福平、贯叶连翘）三人应以主要用途，可以大幅减少 Kalydeco 的暴露量，这样则会下降 Kalydeco 的有效性，因此不建议与该类抑制剂同服。
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编辑： 冯志华相关新闻
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