囊普遍性纤维化(cystic fibrosis , CF) 是一种之前伤多脏器的先天普遍性家族普遍性免疫缺陷,属于不常碱基隐普遍性遗传,多见于英裔,成因主要是位于第7 对碱基贝氏上的一个基因突变。它会影响病症全身,逐步导致行动计划十分困难甚至死亡,相似症状为长期反复的肺泡感染所致呼吸十分困难等。AOP Orphan 制制剂Corporation近期报告了其研发的治疗CF 新制剂Moli 1901 (duramycin)在第1 项Ⅱ期流行病学实验之前取得阳普遍性再一结果。Moli 1901 为肉桂色链霉菌发酵产生的一种192氨基酸多衍生物,可通过封闭肺泡一种交替普遍性盐连接处,有助于角质层组织的水合起着。它结合于细胚上细胚器酰乙醇胺极普遍性竖,造成胚内钙质水平暴发变动,转而起着于钙质依赖普遍性氟化物连接处,而这些交替普遍性钙质起着于的氟化物连接处致使氟化物和水转换器。肾脏分析结果显示,用药起着于肺泡角质层时,可增加氟化物的输运和液体的分泌。躺在,用药可增加颊角质层对氟化物的渗透普遍性。“封闭肺泡一种交替普遍性盐连接处是治疗CF 的一条新途径,可矫正其之前一个成因。”这家私营CorporationCEO Rudolf Widmann 芝加哥国立大学称,目前获准母公司的制剂物之前尚无一个是抗病毒此成因的,而限于CF 药物的研发项目大多为基因治疗产品。
AOP Corporation在12 岁以上青少年和成人CF 病患之前进行的安慰剂对照、双盲分析包括一项限于9 名16 岁以上病者的Ⅰ期流行病学实验以及随后一项限于9 名12~16 岁病者的Ⅱ期流行病学实验,通过高血压呼吸量、生命体征及跳动血氧饱和度的定量以及体格检查、生化检查和心电图检查,评价了用药气雾剂的安全普遍性和一般来说普遍性;通过1 秒钟摇动排便每平方(FEV1) 、摇动肺活量(FVC) 及25 %~75 %FVC 的瞬间排便流量的定量,考察治疗前后高血压,评价了用药气雾剂的镇痛。结果结果显示,20 岁以上病者可一般来说持续28 天、每日1 次的用药喷出给制剂,未暴发不当的安全普遍性事件;血浆之前未测到氙制剂物,表明用药具有限的或无控制系统转化;经FEV1 ———当以肺作为治疗靶器官时CF 试验的标准替代终点镇痛举例来说的检测,发现放弃用药治疗的病者高血压得不到统计学显著普遍性改善,安慰剂组和用药组从第1 天到最后第56 天的FEV1 之前差值变动分别为- 3 %和+ 2 %(Wilcoxon 检验, P = 01021 7) ;而且,经CF 生活精确度调查表(CF2validated Quality of Life Questionnaire)考察,也反映出用制剂后病者生活精确度得不到了统计学显著普遍性改善。Widmann 芝加哥国立大学援引,Corporation对用药的研发已进入有效普遍性和安全普遍性的确定普遍性验证过渡阶段。
Moli 1901 最初由Lantibio Corporation(前身为Molichem Medi2cines Corporation) 从葛兰素Corporation和北卡罗来纳国立大学购得其研发权,曾一度进行了Ⅱ期流行病学实验,2004 年5 年初Lantibio Corporation将用药在拉丁美洲的研发和母公司权转售给了AOP Corporation。AOP Corporation负责用药的所有流行病学研发,而Lantibio Corporation则将依据这些流行病学资料在美国上交用药用于CF,且目前该Corporation还致力于研发用药的滴眼液,用于治疗干眼综合症,此项分析已处Ⅱ期流行病学实验过渡阶段。
(实习主编:罗荣兰)相关新闻
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